Maladies rares : un point sur les recherches du Téléthon

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De provenance génétique pour 80% d’entre elles, les maladies rares sont loins d’être anecdotiques et touchent ainsi entre 4 et 6% des Français et environ 30 million d’Européens.
L’AFM-Téléthon a été plusieurs fois prise à parti pour ne pas effectuer de recherches sur les maladies non-neuromusculaires. Pour rappel on compte 6000 maladies rares parmi lesquelles 200 sont neuromusculaire. Or, sa stratégie est claire et globale et entend faire progresser la recherche pour toutes les maladies rares. Les scientifiques s’accordent d’ailleurs à dire que financer des projets fermés sur eux-mêmes (maladie par maladie) ne donneraient que peu de résultats.
Les entreprises du médicaments (le Leem) que 70% des recherches portant sur ces maladies sont financées par le Téléthon. D’ailleurs, c’est pour tout cela qu’a été créé le Généthon courant des années 90. C’est depuis ce laboratoire que les premières cartes du génome humain ont vu le jour, permettant de mettre en lumière des gènes responsables de plusieurs centaines de maladies. Il a aussi permis le décryptage de l’intégralité du génome.
Le lancement de la thérapie génique mais aussi l’identification de beaucoup de gènes responsables de certaines maladies sont entre autre les résultats de ses recherches.
Grâce à la thérapie génique, des enfants atteints d’adrénoleucodystrophie ont pu être soignés. Ce sont aussi une soixantaine de bébés-bulles atteints de deux maladies du système immunitaire dans le monde qui ont pu guérir ainsi qu’un malade touché par une maladie du sang, la bêta-thalassémie.

De même, un premier malade touché par une maladie du sang, la bêta-thalassémie, a été traité avec succès.
De nouvelles tentatives auront lieu courant 2011 sur des maladies telles que la maladie de Crigler Najjar (maladie du foie), l’épidermolyse bulleuse (maladie de la peau) ou encore l’Amaurose de Leber (maladie de la vue).
En savoir plus sur les maladies rares et le Téléthon ainsi que sur l’utilisation des dons du Téléthon pour la recherche sur les maladies rares par le Téléthon.
En apprendre plus à propos de la polémique Téléthon et Ela.

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